寡核苷酸藥物非臨床安全性評價的一般考慮及案例分析

摘要： 作為一種新興的治療方法，寡核苷酸藥物(oligonucleotide therapeutics, ONTs)在罕見病和某些慢性疾病領域展現出了良好的應用前景和開發(fā)潛力。目前，全球范圍內已有20種ONTs上市，主要包括反義寡核苷酸(antisense oligonucleotides, ASO)、小干擾RNA(small interfering RNAs, siRNA)和適配體(... ... （共10頁）